国内最高額の医薬品

ゾルゲンスマ®（オナセムノゲン　アベパルボバク）

薬価：日本円約2憶3000万円

適応：脊髄性筋萎縮症(SMA)

名前の由来

単回投与（solo)でzol

遺伝子(gene)でgen

脊髄性筋萎縮症(SMA)でsma

組み合わせてzolgensma

◎作用機序

➀正常なヒトSMN1遺伝子（二本鎖DNA構造）を「自己相補型アデノ随伴ウイルス9型(ccAAV9)」と呼ばれるウイルスの殻（カプシド）で包んだ構造をしている。

②静脈に投与されたゾルゲンスマは血液脳関門（BBB）を通過して脊髄へ到達する。

③標的細胞内（SMNタンパク質生産細胞）に侵入するとすぐに正常なヒトSMN1遺伝子（二本鎖DNA構造）が放出されて遺伝子のが核内に移行する。

④その後核内で環状DNAとして永続的にとどまる。